Nesta sexta-feira, 1º de março, foi publicado na revista científica Hepatology, o estudo multicêntrico internacional Event-free survival of maralixibat-treated patients with Alagille syndrome compared to a real-world cohort from GALA, com participação da gastroenterologista pediátrica do Hospital Criança Conceição Raquel Borges Pinto.
O estudo comparou os resultados de seis anos de ensaios clínicos com o medicamento maralixibat, inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (aprovado para tratamento do prurido colestático na síndrome de Alagille) com uma coorte de história natural alinhada e harmonizada com o estudo da Aliança Global Alagille (GALA), que contém dados retrospectivos de 1.438 crianças com a síndrome.
Ao longo do estudo, foi observado que a sobrevida livre de eventos na coorte maralixibat foi significativamente melhor do que a coorte GALA. Estes dados são os primeiros a demonstrar que, em um período de seis anos, houve benefício de sobrevida em pacientes com a síndrome de Alagille usando uma terapia intervencionista farmacológica, sugerindo que maralixibat pode atrasar ou evitar a necessidade de transplante hepático.
O que é a síndrome de Alagille?
A síndrome de Alagille é um distúrbio hereditário raro, autossômico dominante, multissistêmico, de apresentação clínica e gravidade altamente variáveis, que afeta principalmente o fígado e o coração.
